Фото: agrisol.ua
Команда лікарів та вчених успішно вилікувала рідкісне генетичне захворювання за допомогою першої в історії персоналізованої терапії редагування генів. Результати новаторського лікування були опубліковані в журналі New England Journal of Medicine. Про це повідомляє Engadget.
Пацієнтом стало немовля, що народилося з дефіцитом ферменту CPS1. В таких випадках смертність протягом першого тижня становить близько 50 відсотків. Пацієнти, які виживають, можуть страждати від серйозних захворювань мозку, розумових затримок та потребувати трансплантації печінки. Команда лікарів розробила персоналізоване лікування за допомогою редагування генів на основі CRISPR – технології модифікації людської ДНК.
Ця технологія працює як молекулярні “ножиці”, які можуть точно змінювати ДНК, виправляючи мутації, що викликають хвороби. Такий підхід до редагування генів може бути потенційно використаний у майбутньому для допомоги пацієнтам з іншими генетичними захворюваннями, такими як серповидноклітинна анемія, муковісцидоз, хвороба Хантінгтона та дистрофія м’язів.
У грудні 2021 року лікарі Першого територіального медичного об’єднання Львова вперше заморозили серце пацієнта під час операції, щоб вилікувати мерехтливу аритмію. У січні 2022 року у США медики вперше пересадили людині серце генетично модифікованої свині. 8 березня у Медцентрі Університету Меріленду помер Девід Беннет-старший – перша людина в історії, якій пересадили серце генетично модифікованої свині. Смерть настала через 2 місяці після операції.
